Una subvención del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre apoya la investigación científica para mejorar las terapias génicas para la hemofilia A
Un grupo de investigadores se está embarcando en un nuevo programa de investigación diseñado para desentrañar algunas de las preguntas fundamentales sin responder asociadas con los enfoques actuales de la terapia génica para la hemofilia A. Aunque varias terapias génicas se encuentran actualmente en diversas etapas de estudios preclínicos o clínicos, persisten inquietudes pertinentes a los matices biológicos que afectan la seguridad y eficacia a largo plazo.
El nuevo programa, que cuenta con el respaldo de una subvención de $12 millones del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre, representa un esfuerzo multiinstitucional para ayudar en última instancia a mejorar estas terapias. El programa será dirigido por Roland Herzog, PhD, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana.
El Dr. Herzog es el Director del Programa de Terapia Génica y Celular de la Universidad de Indiana. Y también recibió el Premio al Desarrollo Profesional de la Fundación Nacional de Hemofilia entre 2000 y 2003 por su proyecto financiado sobre la inmunología de la expresión hepática del factor IX a partir de vectores AAV.
"Varias compañías han hecho avanzar esto a los ensayos clínicos, y en algunos de estos ensayos los pacientes parecían estar inicialmente curados", dijo el Dr. Herzog, quien es profesor de inmunología de Riley Children’s Foundation. "Pero lo que todos tienen en común es que tienen que administrar una gran cantidad de virus para obtener los resultados deseados y, con el tiempo, los niveles de factor de coagulación comenzaron a disminuir. Entonces, está claro que tenemos que estudiar más a fondo la biología de este fenómeno".
De acuerdo con un comunicado de prensa de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana este programa incluirá tres grandes proyectos en los que los investigadores realizarán análisis a nivel molecular de los componentes clave de la terapia génica dirigida al hígado, incluyendo las células hepáticas humanas y los vectores virales del factor VIII. El Dr. Herzog y sus colegas esperan obtener nuevos conocimientos que puedan conducir en última instancia a niveles más bajos de toxicidad celular y "una mayor longevidad de la producción del factor VIII" en los individuos que sean tratados con la terapia génica para la hemofilia A.
"Esta es una pregunta médica increíblemente significativa y urgente, y requiere la sinergia de varios grupos con diferentes conocimientos que se unan y resuelvan un problema que no podrían resolver por sí mismos", dijo el Dr. Herzog. "Espero que nuestros estudios ayuden al campo como un todo a avanzar hacia la cura de la hemofilia A".
Fuente: Comunicado de prensa de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana con fecha del 8 de marzo de 2022