El Instituto de Revisión Clínica y Económica publica el informe final y las recomendaciones de políticas correspondientes a las terapias para la hemofilia A Comunicado de prensa

BOSTON, 20 de noviembre de 2020 - El Instituto de Revisión Clínica y Económica publicó hoy un informe final de evidencia y un resumen del informe en los que se evalúan la eficacia clínica comparativa y el valor del valoctocogén roxaparvovec (Roctavian™ de BioMarin Pharmaceutical) y el emicizumab (Hemlibra® de Genentech) para el tratamiento de la hemofilia A. En agosto de 2020, BioMarin recibió una carta de respuesta completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos en la que se solicitaban dos años adicionales de datos de seguimiento de la seguridad y eficacia del valoctocogén roxaparvovec, y ese proceso podría retrasar la decisión de aprobación de la terapia génica de los Estados Unidos por lo menos hasta el 2022. El Instituto de Revisión Clínica y Económica evaluó anteriormente el emicizumab cuando el tratamiento fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos en 2017 con una indicación de tratar al subconjunto de individuos con hemofilia A que tenga inhibidores de la proteína de coagulación factor VIII. Reflejando la indicación ampliada para el emicizumab de 2018, en el informe de este año se evalúa el valor del tratamiento en los individuos que no tengan tales inhibidores.

"El emicizumab reduce las cargas para los pacientes y cuidadores, y podría mejorar los resultados de los pacientes mientras produce ahorros generales de costos en el sistema de atención médica de los Estados Unidos", Dijo David Rind, MD, Director Médico del Instituto de Revisión Clínica y Económica. "Sin embargo, el emicizumab puede ahorrar costos a su propio precio muy alto solo porque está siendo comparado con los costos innecesariamente altos de la profilaxis con factor VIII en los Estados Unidos. Estos precios, en un espacio con múltiples productos y fabricantes, representan un mercado que le está fallando a las personas con hemofilia, que enfrentan la toxicidad económica de los costos compartidos de los seguros y la erosión del acceso debido al aumento de los costos. En última instancia, los precios que superan el valor para los pacientes perjudican a todos, y especialmente a los pacientes y las familias vulnerables que están tratando de mantener el ritmo de los crecientes costos de los seguros de salud".

El informe del Instituto de Revisión Clínica y Económica sobre estas terapias se revisó en la reunión pública de octubre de 2020 del Consejo Consultivo Público de Efectividad Comparativa de Nueva Inglaterra (Consejo Consultivo Público de Efectividad Comparativa de Nueva Inglaterra), uno de los tres comités independientes de evaluación de la evidencia del Instituto de Revisión Clínica y Económica.

Votación sobre la eficacia clínica y las consideraciones contextuales
Durante la reunión pública, los panelistas del Consejo Consultivo Público de Efectividad Comparativa de Nueva Inglaterra votaron por unanimidad que, en el caso de las personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, la evidencia es adecuada para demostrar que el emicizumab proporciona un beneficio neto para la salud en comparación con el factor VIII. No se votó en relación con la eficacia clínica comparativa del valoctocogén roxaparvovec debido a la solicitud de datos adicionales de los resultados de la Administración de Alimentos y Medicamentos.

Durante su deliberación, los miembros del panel también sopesaron otros beneficios, desventajas y consideraciones contextuales potenciales de los tratamientos. Como ejemplos, una mayoría o pluralidad del panel votó por lo siguiente:

• Que es probable que el mecanismo de administración del emicizumab o la relativa simplicidad del régimen den como resultado una adherencia mucho mayor en el mundo real y mejores resultados en relación con el factor VIII de lo estimado en los ensayos clínicos;
• Que el emicizumab beneficiará de manera diferencial a una comunidad históricamente desfavorecida o desatendida; y
• Que el emicizumab reducirá significativamente el impacto negativo de la hemofilia A en la familia y los cuidadores en comparación con la profilaxis con factor VIII, y tendrá también un impacto significativo en la aceleración del regreso al trabajo y/o la mejora de la productividad general en comparación con la profilaxis con factor VIII.

Hallazgos sobre la rentabilidad y votación sobre la relación calidad-precio a largo plazo
No se votó sobre la relación calidad-precio a largo plazo del emicizumab porque el análisis del Instituto de Revisión Clínica y Económica descubrió que el tratamiento ahorra costos. Además, no se votó sobre la rentabilidad del valoctocogén roxaparvovec porque están pendientes los datos de los resultados a más largo plazo y aún no se conoce el precio de la terapia.

Por estas mismas razones, el Instituto de Revisión Clínica y Económica no calculó los puntos de referencia de los precios de los beneficios para la salud correspondientes a ninguno de los tratamientos.

Recomendaciones clave de las políticas
Después de la sesión de votación, se convocó una mesa redonda de expertos en políticas, incluyendo expertos clínicos, defensores de pacientes y representantes de pagadores públicos y privados, para discutir las implicaciones de la evidencia para las políticas y la práctica. Las recomendaciones clave que resultaron de la mesa redonda incluyen lo siguiente:

• El precio del factor VIII representa un fracaso de la competencia y es demasiado alto, incluso a la luz de los beneficios sustanciales del factor VIII para los pacientes. Esta estructura de precios crea toxicidad económica para los pacientes y sus familias, y toxicidad económica para los sistemas de salud, y crea una plataforma para la fijación de precios para las curas potenciales que solo exacerbará estos problemas. Con el fin de facilitar un amplio acceso al estándar actual para una atención clínicamente superior, tanto en los Estados Unidos como en el extranjero, los fabricantes de medicamentos deben comprometerse a fijar el precio del factor VIII para que el costo para alcanzar una concentración mínima del 3 al 5% sea igual o menor de lo que en el pasado costaba alcanzar una concentración mínima del 1%.
• Los ensayos de terapias génicas para la hemofilia tienen que ser lo suficientemente largos como para evaluar si los beneficios son lo suficientemente duraderos como para compensar los riesgos, particularmente porque es poco probable que los pacientes puedan recibir una segunda terapia génica usando el mismo vector viral.
• Los pagadores deberían cubrir la profilaxis con factor VIII a niveles adecuados para lograr concentraciones mínimas más altas que el nivel del 1% utilizado en el pasado. Además, considerando la evidencia de la eficacia comparativa equivalente a mejorada, la preferencia de los pacientes y el costo general más bajo, los pagadores deberían trabajar con los clínicos y pacientes para fomentar el uso del emicizumab en vez del factor VIII para la profilaxis, a menos que esté contraindicado. Los pagadores también deberían explorar enfoques innovadores para cubrir terapias únicas de alto impacto, tales como las futuras terapias génicas para la hemofilia.
• Los grupos de pacientes deberían abrazar plenamente su poder de hablar explícitamente sobre el impacto de los altos precios de los tratamientos para la hemofilia A. Las declaraciones generales de inquietud sobre los "costos" desvían sutilmente el enfoque de los precios, lo cual es consistente con los intereses de la industria de las ciencias de la vida. Hacer esto nos desvía de la realidad de que los fabricantes de medicamentos tienen el poder de fijar los precios en los Estados Unidos, y el resultado genera inquietudes de asequibilidad para los sistemas de salud, toxicidad económica para los pacientes y sus familias, y barreras para la capacidad de los pacientes de obtener acceso a atención clínica óptima. Los grupos de pacientes con hemofilia deberían estar dispuestos a nombrar el problema y ser testigos de los perjuicios que causan los precios excesivos.

El conjunto detallado de recomendaciones de políticas del Instituto de Revisión Clínica y Económica, incluyendo las consideraciones para establecer criterios de autorización previa, está disponible en el informe final de evidencia y en el documento independiente de recomendaciones de políticas.

El Instituto de Revisión Clínica y Económica espera trabajar junto a la comunidad con hemofilia para abogar por la futura evidencia clínica y del mundo real sobre los resultados importantes para el paciente, y para facilitar las negociaciones entre los pagadores y los fabricantes que garanticen que las terapias de alto valor sigan siendo accesibles para todos los pacientes. Mantenemos la esperanza de que las terapias génicas innovadoras puedan algún día ayudar a aliviar la carga vitalicia de las familias, una carga de enfermedad, restricciones de acceso y finanzas personales.

Sobre el Instituto de Revisión Clínica y Económica
El Instituto de Revisión Clínica y Económica es un instituto independiente de investigación sin fines de lucro que produce informes en los que se analiza la evidencia sobre la efectividad y el valor de los medicamentos y otros servicios médicos. Los informes del Instituto de Revisión Clínica y Económica incluyen cálculos de precios basados en evidencia para los nuevos medicamentos que reflejan con precisión el grado esperado de mejora en los resultados de los pacientes a largo plazo, mientras se destacan también los niveles de precios que podrían contribuir a un crecimiento inasequible de los costos a corto plazo para el sistema de atención médica en general.

Los informes del Instituto de Revisión Clínica y Económica incorporan un amplio aporte de todas las partes interesadas y son objeto de audiencias públicas a través de tres programas básicos: el Foro de Evaluación de Tecnología de California, el Consejo Consultivo Público de Efectividad Comparativa del Medio Oeste y el Consejo Consultivo Público de Efectividad Comparativa de Nueva Inglaterra. Estos paneles independientes revisan los informes del Instituto de Revisión Clínica y Económica en reuniones públicas para deliberar sobre la evidencia y desarrollar recomendaciones sobre cómo pueden mejorar los pacientes, los clínicos, las aseguradoras y los legisladores la calidad y el valor de la atención médica. Para obtener más información sobre el Instituto de Revisión Clínica y Económica, por favor, visite el sitio web del Instituto de Revisión Clínica y Económica.