La Administración de Alimentos y Medicamentos pospone el lanzamiento de la primera terapia genética para la hemofilia

Inesperadamente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos no aprobó la terapia genética de BioMarin para la hemofilia A grave en agosto. La Administración de Alimentos y Medicamentos exige que la compañía realice más investigaciones para determinar cuánto duran los resultados de la terapia. La Administración de Alimentos y Medicamentos está solicitando dos años de datos de seguimiento que no estarán completos hasta noviembre de 2021.

Otras compañías farmacéuticas están desarrollando terapias genéticas para la hemofilia A, pero no están tan avanzadas con las pruebas. Las compañías incluyen asociaciones entre Pfizer Inc. y Sangamo Therapeutics, y Spark Therapeutics y Generation Bio.