Los defensores de la hemofilia presentan su caso ante la Reunión de Medicaid
“Los distintos fármacos para la hemofilia funcionan de forma diferente en las distintas personas. Ojalá los motores hemofílicos de todos funcionaran de la misma forma. Será fantástico si tan solo se nos pudiera llenar el tanque a todos con la versión más barata de gasolina común sin plomo y cambiar el aceite cada 8000 km para garantizar el máximo rendimiento de la coagulación. No funciona así.”
La analogía fue parte del testimonio de Chip Hearn ante la Junta de Revisión del Uso de Medicamentos (DURB) el 7 de mayo. Hearn y Jeff Cornett, vicepresidente de Investigación y Políticas Públicas de Hemophilia of Georgia (HoG) declararon ante la junta sobre la necesidad de que los pacientes de Medicaid tengan acceso a todos los medicamentos para la hemofilia.
La DURB es parte del programa de Medicaid de Georgia dentro del Departamento de Salud Comunitaria de Georgia. Los miembros de la DURB son farmacéuticos y médicos que asesoran al estado sobre la forma en que los medicamentos se deben poner a disposición de los pacientes inscritos en Medicaid. Puede haber medicamento preferido o no preferido; se puede pedir una aprobación previa de Medicaid antes de que el paciente pueda recibirlo o exigir que el médico demuestre que los medicamentos más baratos no funcionan antes de recibir un determinado medicamento. La lista de medicamentos preferidos para la hemofilia en Georgia cambia constantemente. HoG considera que, como los cambios se basan en los precios de los medicamentos, a los médicos les cuesta encontrar el producto de factor correcto para el paciente.
La DURB se reúne por lo menos cuatro veces al año, por lo general en Atlanta. Por lo menos una parte de cada reunión es abierta al público, con tiempo limitado para comentarios. Avísenos si desea participar en las tareas de defensoría de Hemophilia of Georgia, entre ellas, lograr que Medicaid atienda mejor a los pacientes con trastornos hemorrágicos.
Estos son los testimonios completos de Hearn y Cornett.
Testimonio de Chip Hearn
Soy Chip Hearn, tengo 52 años y soy beneficiario de Medicaid de la zona de Atlanta. Desde que nací, en 1966, tuve que aprender a vivir con hemofilia A grave, una deficiencia en la proteína número 8 de coagulación de la sangre que, durante toda mi vida, me ha causado muchos episodios de hemorragias dolorosos, destructivos y frecuentes en los músculos y en los espacios articulares. Estas hemorragias me produjeron hemartros importantes y daño articular en las rodillas, en los codos, en el hombro izquierdo y en los tobillos, lo que limita enormemente mi rango de movimiento y capacidad para caminar.
Hoy estoy aquí para contarles solo una parte de mi historia porque creo firmemente que las decisiones de tratamiento que pude tomar junto con todos los proveedores de atención médica y las opciones de tratamiento a las que pude acceder sin duda afectaron la evolución de mi enfermedad. Al poder usar los tratamientos para la hemofilia que me funcionaron mejor, se redujo el impacto del trastorno hemorrágico y mi calidad de vida mejoró considerablemente.
A pesar de que las manifestaciones físicas de la hemofilia y los problemas que acarrea diariamente son importantes e irreversibles, me considero muy afortunado. Al igual que aproximadamente dos tercios de las personas con hemofilia, tengo antecedentes familiares de la enfermedad. Esto no significa que haya conocido a alguien de mi familia con hemofilia. Mi abuelo murió antes de los 45 por hemorragia interna. Tenía dos hermanos con hemofilia que murieron también por las complicaciones de las hemorragias. Uno de ellos apenas tenía 20 y pico y murió en un accidente de automóvil relativamente leve. El otro tenía unos 10 años y se golpeó la cabeza con una pelota de beisbol. Los tres vivían en una zona muy rural de Georgia, en las afueras de Macon, y murieron en una época en la que se sabía muy poco de los trastornos hemorrágicos y prácticamente nada sobre la forma de tratamiento.
Yo, sin embargo, nací casi al mismo tiempo que se descubría un nuevo avance en el tratamiento para la hemofilia: la terapia sustitutiva de factor. Los investigadores descubrieron y aislaron la proteína de coagulación de la sangre que me faltaba. A principios de los setenta, las empresas farmacéuticas podían preparar este agente como un medicamento que podía tener en casa y administrarme apenas notaba signos reveladores de hemorragia en una articulación: dolor, hinchazón y rango de movimiento limitado. Este avance en el tratamiento prometía mayor autonomía y una vida más normal para los hemofílicos, es decir, librarse de las idas constantes a emergencias y las hemorragias dolorosas en las articulaciones que nos mantenían días o incluso semanas en la cama. Desafortunadamente, la comodidad, la felicidad y la autonomía que nos brindaba el factor de coagulación derivado del plasma duraron muy poco. En la década de los ochenta, vimos que estos medicamentos preparados a partir de bancos de plasma humano sin tratar, recolectado de miles de donantes contenían virus antes desconocidos y mortales, entre ellos, el VIH y la hepatitis C.
Según las estimaciones, casi el 70 % de los hemofílicos que tenían mi diagnóstico grave murieron por los contaminantes virales. No me parece que tener 52 signifique ser viejo, pero en la comunidad hemofílica, tengo la edad suficiente como para ganarme el estatus de “veterano”. Obviamente para mí, con tan solo estar aquí hoy y haber sobrevivido a la hemofilia grave y a las complicaciones de su tratamiento, me siento afortunado.
Pero al reflexionar sobre mi vida con hemofilia y resumirla para mi testimonio de esta mañana, les pido que presten atención a las demás cosas por las que me siento en verdad bendecido y afortunado. Ha sido difícil resumir 52 años de experiencia con la hemofilia en aproximadamente 180 segundos. De mi testimonio de esta mañana, quisiera que recordaran los tres puntos siguientes para reflexionar:
Primero, los distintos medicamentos para la hemofilia funcionan de forma diferente en las distintas personas. Ojalá los motores hemofílicos de todos funcionaran de la misma forma. Será fantástico si tan solo se nos pudiera llenar el tanque a todos con la versión más barata de gasolina común sin plomo y cambiar el aceite cada 8000 km para garantizar el máximo rendimiento de la coagulación. No funciona así. La farmacocinética y la farmacodinámica de nuestros medicamentos para la hemofilia varían según la persona. Los planes de tratamiento personalizados que tienen en cuenta las experiencias y las particularidades de la cascada de coagulación de cada paciente funcionan mejor.
Segundo, el hecho de armar los planes de tratamiento individualizados con la colaboración permanente entre el paciente hemofílico y el médico del tratamiento no es solo teórico, es práctico. Es algo que vi con mis propios ojos y que viví en carne propia. He vivido con hemofilia grave y la he sufrido, junto con todas sus principales complicaciones: infecciones del acceso venoso, enfermedad articular avanzada y contaminación viral de los primeros medicamentos e inhibidores para la hemofilia (que es como una alergia a determinados medicamentos para la hemofilia en la que el cuerpo crea un anticuerpo contra las proteínas de la coagulación extrañas). Creo que he vivido tanto y he logrado tanto por la gracia de Dios, por el amor y el apoyo de mis amigos y de mi familia, y por la experiencia y el profesionalismo de la comunidad de tratamiento para la hemofilia en Georgia, es decir, Hemophilia of Georgia, y gracias a mis médicos de toda la vida en Emory, tanto en el centro de tratamiento para la hemofilia (HTC) como en la clínica de enfermedades infecciosas. Como tuve la oportunidad de usar toda la gama de medicamentos aprobados por la FDA para la hemofilia y el VIH, yo y mis médicos logramos superar los numerosos obstáculos juntos para alcanzar satisfactoriamente un período prolongado de confort y estabilidad en mi vida. Juntos, curamos la hepatitis C, mantuvimos el VIH en niveles indetectables durante casi 25 años y prácticamente eliminamos las hemorragias articulares con dos inyecciones semanales de un factor con semivida extendida para la hemofilia. No tuve que internarme en el hospital ni ir a emergencias durante 13 años. Georgia tiene la suerte de contar con expertos en hemofilia que ejercen aquí. Escúchenlos, confíen en sus conocimientos y respeten sus indicaciones médicas.
Y tercero y último, entiendo que el precio de estos medicamentos antihemofílicos puede ser alto. Pero las personas con hemofilia son pocas. No decidan solo por el costo para indicar un tratamiento para la hemofilia. Dejen que los médicos determinen cuál es el mejor tratamiento para los pacientes sin poner tantas trabas complicadas o prolongadas antes de los procesos de autorización. Cuando los médicos y los pacientes son los que deciden el tratamiento, cuando los médicos y los pacientes con trastornos hemorrágicos pueden elegir fácilmente y con libertad entre todos los medicamentos antihemofílicos aprobados, y lo sé por experiencia propia, se obtienen los mejores resultados. Creo que hoy piensan agregar un medicamento para la hemofilia al formulario de medicamentos preferidos. Deben saber que este medicamento nuevo puede o no ser la fórmula milagrosa para mi tratamiento de hemofilia, pero con seguridad lo es para otra persona. Cada medicamento antihemofílico funciona de forma diferente en cada persona. Es mejor que sea el médico quien tome las decisiones sobre lo que receta y no el pagador.
Para finalizar, gracias por escucharme y por tener en cuenta mis experiencias y mi testimonio. Respeto y valoro lo que intentan lograr no solo como paciente con hemofilia sino como residente orgulloso de Georgia.
Testimonio de Jeff Cornett
Soy Jeff Cornett y soy vicepresidente de Investigación y Políticas Públicas para Hemophilia of Georgia. Desde 1973, Hemophilia of Georgia trabaja en nuestro estado en nombre de las personas con hemofilia y otros trastornos hemorrágicos hereditarios.
No vine a hablar en nombre de ningún medicamento en particular, sino que quiero recalcar la importancia de que los pacientes tengan acceso a toda la gama de medicamentos antihemofílicos. Creemos que es necesario y médicamente válido debido a la farmacocinética de estos medicamentos biológicos y sus vías de administración.
Desde los setenta, el tratamiento de la hemofilia ha sido inyectarse una solución que contiene la proteína de coagulación faltante directamente en el torrente sanguíneo. En los bebés y otras personas con acceso venoso problemático, a menudo se debe implantar vías centrales para que puedan recibir los medicamentos. Corren el riesgo de infección y de coagulación dentro de la vía.
En el hogar, se enseña a los padres a encontrar la vena, a introducir la aguja en ella y a infundir lentamente el medicamento. Algunos padres deben comenzar a hacerlo cuando el niño es muy pequeño. Dos o tres mañanas por semana deben reconstituir el medicamento, preparar el equipo de inyección y sujetar al hijo mientras tratan de encontrar una vena adecuada. Cualquier medicamento que reduzca o elimine la necesidad de administración intravenosa frecuente es una bendición para estas familias. Hemophilia of Georgia cree firmemente que Medicaid de Georgia debe considerar la calidad de vida en el momento de otorgar la aprobación para medicamentos en estos niños.
Como el concentrado de factor inyectado es una proteína extraña, se corre el riesgo de estimular al sistema inmunitario para que cree anticuerpos inhibidores. El desarrollo de un inhibidor es peligroso y costoso. Pedimos que Medicaid de Georgia permita el uso de productos con escaso o nulo riesgo de desarrollar un inhibidor y que no exija a los padres el cambio de medicamento, ya que se especula que aumenta el riesgo de inhibidores.
Como saben, no hay genéricos en el grupo de medicamentos antihemofílicos. Los concentrados de factor difieren en el proceso de fabricación. Algunos son derivados del plasma humano, mientras que otros se crean mediante tecnología recombinante. En los productos recombinantes, algunos se crean usando los riñones de las crías de hámsteres o las estirpes celulares de los ovarios de hámsteres chinos. Otros usan estirpes celulares humanas. Algunos son pegilados. Otros son fusiones de inmunoglobulina o albúmina humanas. Estas diferencias pueden interactuar con la fisiología de la persona y crear una farmacocinética única. Por eso, lo que funciona bien en paciente tal vez no funcione en otro. Inclusive uno o dos episodios de hemorragia articular intercurrente por año pueden condenar un paciente a daño articular a largo plazo, en particular si hay microhemorragia hacia las articulaciones debido a las concentraciones mínimas (es decir, los períodos de niveles bajos de factor en la sangre causados por la semivida del medicamento). Hemophilia of Georgia cree que el medicamento correcto para el paciente es aquel que le ofrece la mayor eficacia con el menor riesgo de reacciones adversas, no necesariamente el medicamento más barato para Medicaid. Un medicamento que prevenga todas las hemorragias y que no requiera un acceso permanente ni venopunción frecuente puede evitar complicaciones costosas en el futuro.
Hemophilia of Georgia es consciente del costo elevado de los medicamentos para la hemofilia. Por suerte, es un trastorno poco frecuente y hay relativamente pocos pacientes con hemofilia en Medicaid de Georgia. Creemos que Medicaid de Georgia puede alcanzar la meta de la prudencia económica sin limitar a los médicos y a los pacientes en su búsqueda del medicamento para la hemofilia que brinde el mejor resultado. Pedimos a la Junta de Revisión del Uso de Medicamentos que nos ayude a impulsar políticas y procedimientos para tal fin.
Gracias.