uniQure actualiza los avances en la terapia génica para la hemofilia B
El 10 de mayo, uniQure publicó los datos actualizados sobre un ensayo con terapias génicas para curar la hemofilia B (deficiencia del factor IX). Hay tres pacientes con hemofilia B grave en el ensayo clínico de fase IIb. Seis meses después de recibir una dosis única de AMT-061, los pacientes han tenido un aumento significativo en los niveles de factor IX.
La terapia génica desarrollada por uniQure actualmente se llama AMT-061. Usa el tipo 5 del virus adenoasociado (AAV5) para introducir la variante de Padua del gen del factor IX en las células hepáticas del paciente. La variante de Padua es una forma de gen del factor IX que puede producir cantidades muy activas de proteína del factor. Los tres pacientes del estudio tenían niveles bajos de anticuerpos al AAV5 antes de recibir la terapia génica. Si bien en algunos ensayos con terapias génicas, se excluyeron pacientes con anticuerpos al AAV, se pueden inscribir en el ensayo uniQure. Esto es importante, ya que la mayoría de las personas tienen anticuerpos por lo menos a algunos tipos de AAV.
Antes de recibir la terapia génica, los tres pacientes tenían actividad del factor IX de menos del 1 %. Después de recibir AMT-061, los niveles de actividad del factor aumentaron hasta el 51 % en el primer paciente, al 33 % en el segundo y a 57 % en el tercero. No ha habido informes de efectos secundarios graves, coágulos sanguíneos no deseados ni formación de inhibidores contra el factor IX.
Al anunciar los avances, Robert Gut, M.D., Ph.D., Director Médico de uniQure, declare: “Sobre todo, los resultados en todos los pacientes de este estudio, incluso en los que no habían sido seleccionados en otros estudios con terapias génicas, no muestran pérdida de la actividad del FIX, episodios de hemorragia ni necesidad de infusiones como terapia sustitutiva de FIX hasta seis meses después de la administración. Además, AMT-061 sigue siendo segura y bien tolerada, ya que ningún paciente ha necesitado inmunosupresión por la terapia”.
Se hará el seguimiento de los tres pacientes en el ensayo de fase IIb durante un año para controlar los niveles del factor IX, las tasas de hemorragias y si necesitan infusión del factor. Se los seguirá monitoreando durante cinco años hasta cerciorarse de que la terapia génica sea segura. Actualmente el ensayo clínico de fase III está en etapa de inscripción de 50 pacientes adultos con hemofilia B moderada a grave. Consulte el hematólogo de HTC o visite https://www.hopebtrial.com/ para obtener más información.