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La historia de la hemofilia

 

En el pasado, las personas escribían sobre la sangre y los problemas de sangrado. Podían ver que algunas personas sangraban de manera diferente. Sin embargo, sabían muy poco sobre cómo se coagula la sangre. La primera descripción moderna la hizo en 1803 el Dr. Conrad Otto, quien describió una afección hemorrágica hereditaria que aquejaba a los hombres a quienes llamó “sangradores”. No fue hasta poco antes de la Segunda Guerra Mundial que los médicos descubrieron que la hemofilia A era causada por un problema con una proteína en la sangre, más tarde llamada factor VIII. En la década de 1950 se reconocieron otros once factores sanguíneos. En 1961 les dieron nombres en números romanos para evitar confusiones.

La hemofilia ha sido llamada una “enfermedad real”. Esto se debe a que el gen de la hemofilia pasó de la reina Victoria (portadora de hemofilia B), quien se convirtió en reina de Inglaterra en 1837, a las familias gobernantes de Rusia, España y Alemania. El gen de la hemofilia de la reina Victoria probablemente fue causado por una mutación espontánea. De sus hijos, un hijo, Leopold, tenía hemofilia B, y dos hijas, Alice y Beatrice, eran portadoras. La hija de Beatrice se casó con un integrante de la familia real española. Ella pasó el gen al heredero varón del trono español.

La otra hija de la reina Victoria, Alice, tuvo una hija portadora, Alix. Alix se convirtió en la emperatriz Alexandra tras su matrimonio con el zar Nicolás de Rusia en 1894. Su hijo, nacido en 1904 y llamado Alexis, heredó la hemofilia de su madre. El joven Alexis fue tratado por hemorragias por el misterioso Rasputín, conocido como un hombre “santo” con poder de curar. La fascinante historia de esta familia real se cuenta en el libro Nicholas and Alexandra de Robert Massie (padre de un hijo con hemofilia).

La investigación sobre la hemofilia ha avanzado mucho desde las primeras descripciones. Alrededor de 1900, los científicos descubrieron que la sangre humana se podía dividir en grupos o tipos. Esto hizo que las transfusiones de sangre fueran mucho más exitosas. En 1930, los científicos aprendieron a separar la sangre en sus partes principales: plasma y glóbulos rojos.

A principios de la década de 1960, la Dra. Judith Graham Pool descubrió un proceso de congelación y descongelación del plasma para obtener una capa de plasma rico en factor (crioprecipitado). El crioprecipitado fue la mejor manera jamás vista de detener los sangrados por hemofilia. Sin embargo, el mayor avance en el tratamiento de la hemofilia fue el desarrollo de concentrados de factor. El factor de coagulación podría liofilizarse y convertirse en un polvo fácil de almacenar, transportar y tomar. Con los concentrados de factor, las personas con hemofilia pueden recibir tratamiento más rápidamente que nunca. Así, los concentrados de factor han hecho posible que las personas traten sus sangrados en casa o en el trabajo para poder llevar una vida más productiva.

Los primeros concentrados de factor se elaboraron a partir de sangre humana. Las formas más recientes no se elaboran a partir de sangre, sino que se fabrican utilizando tecnología recombinante producida en líneas celulares humanas o de mamíferos. Tanto los concentrados de factor a base de plasma (de la sangre) como los concentrados de factor recombinante se explican en el capítulo Opciones de Tratamiento y Atención.